Imagen de recurso: El nuevo fármaco AP-2 comienza su ensayo clínico en humanos.
El fármaco AP-2, desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC), comenzará su ensayo clínico en humanos después de recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. El estudio arrancará en abril con 70 voluntarios sanos en el Hospital Universitario de La Princesa (Madrid).
Por: A. Lagar | 24 de marzo de 2026
Esta primera fase tiene como objetivo evaluar la seguridad del compuesto y su farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo. El desarrollo clínico del fármaco está impulsado por la spin-off biotecnológica Molefy Pharma.
Si los resultados son adecuados, está previsto avanzar a una Fase Ib en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), con inicio estimado en enero de 2027, para continuar evaluando la seguridad y descartar posibles efectos tóxicos.
Un enfoque sobre uno de los mecanismos más comunes de la ELA
El compuesto AP-2 se dirige a la proteína TDP-43, cuya alteración está presente en más del 97 % de los pacientes con ELA. En esta enfermedad, la proteína se desplaza fuera del núcleo celular, se modifica y forma agregados tóxicos que contribuyen a la muerte de las motoneuronas.
El objetivo del fármaco es restaurar su función normal favoreciendo su regreso al núcleo de la célula. Para ello, el equipo investigador diseñó una molécula capaz de bloquear la quinasa CK1, una enzima implicada en la modificación de esta proteína.
En estudios preclínicos, tanto en modelos celulares como en animales, el compuesto ha mostrado resultados prometedores al revertir estas alteraciones. Según las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil, si estos resultados se reprodujeran en humanos, el fármaco podría ralentizar la enfermedad e incluso, de forma hipotética, llegar a frenarla.
El fármaco AP-2: designación europea y contexto de la ELA
En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento designó al AP-2 como medicamento huérfano, una categoría reservada a tratamientos para enfermedades raras que reconoce su potencial terapéutico y facilita su desarrollo.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, afectando funciones como el movimiento, el habla o la respiración. Actualmente no tiene cura y la esperanza de vida tras el diagnóstico se sitúa entre los cinco y seis años.
En España, entre 4.000 y 4.500 personas conviven con esta enfermedad y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos. El único tratamiento aprobado en Europa es el riluzol, que ofrece un beneficio limitado al mejorar los síntomas y prolongar la supervivencia algunos meses.
El inicio del ensayo clínico de AP-2 supone un nuevo paso en la investigación de esta enfermedad y abre nuevas vías de esperanza.
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